沖縄型神経原性筋萎縮症とゲノム編集治療への期待

「ゲノム編集技術、大変使い方によっては有用なものであるはずでありますが、この将来的な臨床利用についてどんな恩恵があると有識者会議で議論がなされたか、お伺いをしたいと思います。」

「ゲノム編集技術は、遺伝子により発生する疾病を修復し、その効果は次世代にわたって引き継がれることから、これまで治療方法がなかった難病に対する根本的な治療技術として期待されている」

「このオフターゲット変異減らせるかという基礎研究は重要です。患者の希望になります。政府として支援を行うべきと考えますが、御見解、お伺いをします。」

「オフターゲット変異の低減に関しても、関係省庁と連携しながら、そもそもどのような研究を行えばそのような低減が図れるのかという観点から検討を行って、必要に応じて支援を行う、取り組んでいきたいと考えております。」

「こういった科学的技術に得られる情報も含め、どういったプロセスを踏むことになるか、確認をしたいと思います。」

「本法案をお認めいただいた際には、速やかに今申し上げたようなプロセスを周知し、実際にそうなれば取り組んでまいりたいと考えております。」

「これは今後法律の対象となるのか、また、他家補充療法が法律の対象となるのか、併せて確認をしたいと思います。」

「他家細胞に由来するミトコンドリアの補充は規制の対象とすることが相当であるとの見解が示されております。」

「この沖縄型神経原性筋萎縮症と診断されている患者がＡＬＳと実際に診断されている実態もあります。個票上もＡＬＳと診断されることと矛盾しないのではないかと考えますが、大臣の御見解、お伺いしたいと思います。」

「個別の症例ごとの審査を経てＡＬＳの診断基準を満たす場合には、ＡＬＳと認定されることは矛盾しないものと考えています。」